Studi epidemiologici

In ricerca clinica, con l’espressione studi epidemiologici, si intendono tutte le differenti tipologie di ricerche cliniche che indagano l’insorgenza delle malattie nelle popolazioni umane, con particolare riguardo alle condizioni e ai fattori che le determinano. L’epidemiologia è, infatti, la scienza che, più esattamente, studia la frequenza delle malattie e indaga le cause per cui talune malattie colpiscono determinati gruppi della popolazione umana.

Gli studi epidemiologici, a prescindere dalle loro differenti modalità di svolgimento, hanno essenzialmente due scopi ben definiti:

  • indagare la patogenesi, ovvero le modalità con cui le malattie si sviluppano e si diffondono, così da poter mettere in atto un intervento terapeutico che ne possa rimuovere le cause;
  • indagare l’eziologia ovvero le cause che favoriscono le malattie, così da poter pianificare un intervento di carattere preventivo che eviti l’insorgenza stessa delle malattie;

Studi epidemiologici: come si classificano e come si differenziano

Come già mostrato quando ci siamo occupati della metodologia della ricerca clinica, gli studi epidemiologici possono essere strutturati in modalità differenti così da determinare un disegno dello studio di volta in volta diverso, anche se, perseguono comunque l’obiettivo di comprendere la distribuzione delle malattie, la durata di queste ultime, i luoghi in cui si diffondono e le specificità delle persone affette da esse.
La prima, fondamentale, classificazione è quella per tipologia di indagine, tra studi studi descrittivi e studi eziologici.

Studi descrittivi

Gli studi descrittivi sono elaborati al fine di rappresentare e sintetizzare i dati raccolti relativamente al fenomeno osservato, in modo da evidenziare le caratteristiche rilevanti (variabili) della loro distribuzione, senza riguardo ad ipotesi causali o di altro tipo. Lo studio descrittivo è per sua natura uno studio di natura osservazionale.
Lo studio descrittivo, attraverso case report e case series fornisce una descrizione dettagliata di casi e serie di casi tipici, evidenziando segni, sintomi o risultati di laboratorio relativi a una patologia o all’impiego di un farmaco o dispositivo medico.
Gli studi descrittivi fotografano un caso e una serie di casi, si pongono quindi l’obiettivo di descrivere un quadro clinico e non pongono ipotesi da verificare: è questo l’elemento fondamentale che, negli studi epidemiologici ci permette di distinguere le ricerche di carattere descrittivo da quelle di carattere eziologico dove c’è sempre un ipotesi che viene verificata, attraverso studi e sperimentazioni via via più stringenti che danno così luogo a una gerarchia delle fonti di prova.

Studi eziologici

Lo studio eziologico è basato sulla elaborazione di informazioni che possono essere interpretate in termini di relazione tra gli eventi in esame, ed è pertanto finalizzato a stabilire un nesso di causalità tra gli eventi stessi. Gli studi eziologici possono, a loro volta, essere classificati come “interventistici” o “non interventistici”. Gli studi epidemiologici “interventistici” si prefiggono lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di uno o più trattamenti su una patologia che interessa un gruppo di pazienti e prevedono pertanto un intervento attivo da parte dei ricercatori che conducono l’indagine, comunemente rappresentato dall’assegnazione di un trattamento (intervento), che costituisce la variabile modificata/controllata dallo sperimentatore (variabile indipendente) al fine di determinare l’effetto di questa modifica su un’altra variabile (dipendente), costituita dalla misura prescelta per valutare l’andamento della patologia in esame.
Al fine di minimizzare il potenziale margine di errore (bias), il disegno sperimentale ideale degli studi epidemiologici interventistici prevede che, ove possibile, essi siano condotti in modo randomizzato, controllato e in doppio cieco, dove i predetti termini indicano quanto segue:

  • RANDOMIZZATO (l’assegnazione del/i trattamento/i sperimentale/i è assolutamente casuale), per garantire l’assoluta comparabilità dei gruppi di trattamento;
  • CONTROLLATO (l’effetto del/i trattamento/i sperimentale/i è confrontato con quello di un altro composto attivo o di un placebo), per garantire l’assoluta comparabilità degli effetti del trattamento;
  • IN DOPPIO CIECO (il paziente e lo sperimentatore non sono a conoscenza del trattamento sperimentale assegnato), per garantire l’assoluta comparabilità delle osservazioni;

Naturalmente, l’assunzione di un trattamento sperimentale da parte dei pazienti partecipanti alla sperimentazione comporta una serie di problematiche di carattere etico che richiedono particolare attenzione, al fine di garantire che il benessere psico-fisico del paziente sia adeguatamente salvaguardato e tutelato.
Contrariamente agli studi epidemiologici interventistici, gli studi eziologici “non interventistici” sono rappresentati da indagini in cui il ricercatore ha scarso, o nullo, controllo sugli eventi e nel quale la relazione tra l’esposizione al/i Fattore/i di Rischio e l’occorrenza degli effetti è studiata senza possibilità di un intervento attivo. Gli studi eziologici “non interventistici” rappresentano pertanto una tipologia di indagine osservazionale che si differenzia però dallo studio osservazionale puro (indagine descrittiva) in virtù della presenza di un’ipotesi da verificare.
Nell’alveo degli studi epidemiologici sperimentali si inseriscono anche i field trial e i community intervention trial. I primi riguardano soggetti che non sono malati e che, quindi, non possono essere considerati pazienti; i field trial si usano per malattie molto comuni e comportano un monitoraggio dei pazienti sul campo, ovvero nella loro vita comune. A fronte di una bassa probabilità di contrarre la malattia questi studi epidemiologici devono necessariamente coinvolgere un numero di soggetti molto elevati e comportano quindi dei costi elevati.
I Community intervention trial possono essere considerati come un’estensione del field trial, interessano una comunità di persone (località, famiglia, ufficio, condominio) alle quali è somministrato un certo trattamento.

Classificazione degli studi epidemiologici non interventistici rispetto alla variabile “tempo”

Un ulteriore criterio di classificazione degli studi epidemiologici clinici, particolarmente utile nel caso degli studi osservazionali, è rappresentato dalla variabile “tempo”. Gli studi osservazionali infatti, possono essere distinti in:

Studi Trasversali

Indagine in cui tutte le informazioni (sia relative all’esposizione e sia all’effetto) si riferiscono allo stesso momento. Quelli trasversali sono studi epidemiologici dove i soggetti sono selezionati in base alla patologia da cui sono affetti: la particolarità di questo genere di ricerche è che esso include tutti i soggetti di una popolazione in un preciso istante temporale, inclusi quelli malati. In questo caso sono indagate simultaneamente sia le informazioni circa la presenza o l’assenza della malattia, sia l’esposizione al fattore di rischio. Si realizza così una fotografia della popolazione studiata, in uno specifico momento, e si tengono generalmente in considerazione fattori di rischio che non possono cambiare nel tempo, come ad esempio: il gruppo sanguigno, il sesso o altre caratteristiche personali dei soggetti. Proprio perché l’esposizione e la malattia sono rilevate nello stesso momento non si può dire con certezza se l’esposizione precede la malattia o è l’effetto di quest’ultima conseguenza; le conclusioni che si possono ottenere riguardano soprattutto le correlazioni tra esposizione attuale e passata oppure tra esposizione attuale ed esposizione reale.

Studi Longitudinali Prospettici

Indagine i cui i partecipanti (e.g. esposti e non esposti ad un determinato fattore di rischio/FdR) sono reclutati e seguiti per un determinato periodo di tempo. Questa impostazione ricalca quella dei trial clinici interventistici ma, se in un trial interventistico il follow up dei pazienti nel tempo è finalizzato a verificare gli effetti del trattamento sperimentale, gli studi longitudinali prospettici non interventistici sono comunemente finalizzati a determinare una ipotetica relazione tra l’esposizione e l’effetto (studi epidemiologici di coorte). Negli studi epidemiologici osservazionali di coorte i soggetti sono considerati tenendo conto dell’esposizione a una specifica patologia. Tra i principali svantaggi dello studio di coorte occorre ricordare i costi molto elevati, dovuti al numero molto ampio di persone coinvolte, anche per molti anni. Al di là degli svantaggi di carattere economico il problema principale degli studi di coorte rimane comunque quello di seguire le persone nel tempo, sia per la durata intrinseca di questo genere di studi, sia perché nelle attuali società è difficile monitorare comportamenti e condizioni di un gruppo di persone in un arco di tempo prolungato. Anche fattori fisiologici, come la morte dei soggetti coinvolti possono contribuire a distorcere i risultati dello studio (occorre ricordare che uno studio di coorte ha elevate probabilità di essere distorto se perde il 40% della popolazione iniziale), per questo bisogna essere certi che la perdita non è correlata all’esposizione alla patologia studiata.

Studio Longitudinale Retrospettivo

Indagine in cui gli eventi esaminati si sono già verificati al momento dell’inizio dello studio stesso, l’osservazione riguarda pertanto il passato e coinvolge sia soggetti per i quali l’evento in studio è stato osservato (casi) che soggetti, appartenenti alla stessa popolazione, per i quali l’evento non non si è verificato (controlli). Tali studi sono denominati studi caso-controllo. In questo genere di ricerca clinica si confronta un gruppo di soggetti malati e un gruppo di soggetti sani, sulla base del grado della loro esposizione al fattore di rischio; l’esposizione è già avvenuta, si parla per questo di studio retrospettivo: perché il dato è retrospettivo all’esposizione stessa. La domanda fondamentale, in questo caso è se la proporzione di esposti tra malati è diversa dalla proporzione tra i sani. Gli studi epidemiologici caso-controllo sono spesso utilizzati come un follow-up in cui il campionamento è indipendente dall’esposizione, in questo modo il disegno sperimentale diventa più efficace rispetto al semplice follow-up perché ha un numero di casi uguali a quelli che un follow-up avrebbe identificato e i controlli rappresentano un metodo veloce ed economico per fare inferenza sulla variabile tempo-persona dell’esposizione nella popolazione che ha dato luogo poi alla malattia.
I casi e i controlli non devono essere necessariamente rappresentativi dell’intera popolazione dei malati e dei sani, dal momento che i casi possono riguardare soggetti malati con particolari caratteristiche (solo anziani, solo di un certo luogo, solo maschi o solo femmine) mentre i controlli devono essere reclutati tra coloro che se avessero contratto la malattia sarebbero stati reclutati come malati. La selezione deve essere fatta indipendentemente dall’esposizione. Il ricorso a questo genere di studi epidemiologici può essere legato alla riduzione dei costi degli studi epidemiologici longitudinali prospettici attraverso l’utilizzo di sistemi di monitoraggio già esistenti (come i registri regionali dei tumori o di altre patologie).

Tra gli studi di coorte e gli studi caso-controllo si pongono delle sostanziali differenze: i primi, anche se più impegnativi e costosi, consentono di identificare al meglio i possibili fattori di rischio per una determinata patologia. Gli studi caso-controllo, invece, per come sono disegnati, consentono di valutare la significatività dell’effetto di un singolo fattore sulla malattia studiata. Entrambe le tipologie di indagine presentano dei punti deboli: mentre nel caso degli studi di coorte risulta difficile il tracing dei soggetti nel tempo, nel caso degli studi caso-controllo si pone il problema della validità di informazioni raccolte in modo retrospettivo a distanza di tempo.

Studi epidemiologici ultima modifica: 2018-01-29T05:04:39+01:00 da Simone Casavecchia
In breve
Studi epidemiologici
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Studi epidemiologici
Riepilogo
Gli studi epidemiologici possono essere distinti, in funzione del proprio obiettivo, in indagini di tipo descrittivo ed indagini di tipo eziologico.
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